Camizestrant, một loại thuốc viên đang trong giai đoạn thử nghiệm cuối cùng do AstraZeneca phát triển, đang thu hút sự chú ý lớn từ giới y khoa nhờ tiềm năng làm chậm tiến triển bệnh và kéo dài tuổi thọ cho bệnh nhân ung thư vú. Thuốc này đặc biệt hiệu quả đối với những người mang đột biến kháng thuốc ung thư vú.
**Hướng đến loại ung thư vú phổ biến nhất**

Camizestrant được thiết kế để điều trị ung thư vú dương tính với thụ thể hormone (HR+) và âm tính với HER2 (HER2-), một dạng ung thư phổ biến ở phụ nữ sau mãn kinh. Điểm nổi bật của thuốc là khả năng tác động mạnh mẽ đến nhóm bệnh nhân có đột biến ESR1, một biến đổi gen khiến cơ thể kháng lại các loại thuốc nội tiết hiện có, chẳng hạn như fulvestrant.
Trong thử nghiệm lâm sàng SERENA-6, khi kết hợp với thuốc ức chế CDK4/6, Camizestrant đã giảm 56% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Đây là một dấu hiệu đầy hứa hẹn cho những bệnh nhân đang chiến đấu với ung thư vú giai đoạn tiến triển.
**Cơ chế “đánh trúng đích” tế bào ung thư**
Camizestrant thuộc nhóm thuốc SERD (Selective Estrogen Receptor Degraders), có khả năng phân hủy chọn lọc thụ thể estrogen. Không giống như các thuốc nội tiết truyền thống chỉ ngăn chặn tác động của estrogen, Camizestrant gắn trực tiếp vào thụ thể estrogen, thay đổi cấu trúc của chúng để tế bào nhận diện là protein lỗi và loại bỏ.
Cơ chế này giúp “cắt đứt nguồn sống” của các tế bào ung thư phụ thuộc vào estrogen để phát triển, ngay cả khi có đột biến ESR1, một nguyên nhân phổ biến khiến bệnh nhân không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị nội tiết thông thường.
**Kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng**
Trong một nghiên cứu gần đây với hơn 3.200 bệnh nhân, các nhà khoa học đã sử dụng xét nghiệm máu hiện đại (sinh thiết lỏng) để phát hiện sớm dấu hiệu kháng thuốc, đặc biệt là đột biến ESR1. Từ đó, 315 người có đột biến này được chọn ngẫu nhiên để chuyển sang dùng Camizestrant hoặc tiếp tục điều trị theo phác đồ hiện tại.
Kết quả cho thấy thời gian bệnh không tiến triển ở nhóm dùng Camizestrant đạt trung bình 16 tháng, gần gấp đôi so với nhóm còn lại (9,2 tháng). Đây là một kết quả đáng khích lệ trong điều trị ung thư vú giai đoạn tiến triển, khi mục tiêu không chỉ là chữa khỏi mà còn kéo dài thời gian ổn định và cải thiện chất lượng cuộc sống.
**Độ an toàn và tác dụng phụ**
Một ưu điểm lớn của Camizestrant là khả năng dung nạp tốt và ít gây tác dụng phụ nghiêm trọng. Các thử nghiệm lâm sàng không ghi nhận thêm bất kỳ tác dụng phụ mới nào, và thuốc không gây ra các triệu chứng bất thường hoặc vượt quá tầm kiểm soát.
Hầu hết bệnh nhân chỉ gặp các tác dụng phụ nhẹ hoặc trung bình, phổ biến nhất là mệt mỏi, buồn nôn và bốc hỏa. Những triệu chứng này tương tự như các loại thuốc nội tiết khác và thường giảm dần sau vài tuần đầu điều trị. Rất ít bệnh nhân phải ngừng thuốc giữa chừng vì lý do sức khỏe.
Thêm vào đó, Camizestrant là thuốc viên, cho phép bệnh nhân sử dụng tại nhà mà không cần đến bệnh viện để tiêm định kỳ như một số phương pháp điều trị cũ. Điều này giúp tiết kiệm thời gian, chi phí đi lại và giảm bớt áp lực tâm lý trong quá trình điều trị dài hạn.
Tiến sĩ Hope Rugo, chuyên gia ung thư vú tại Trung tâm City of Hope, Hoa Kỳ, nhận định: “Camizestrant có tiềm năng thay đổi cách điều trị hiện tại, đặc biệt trong bối cảnh ngày càng có nhiều bệnh nhân xuất hiện đột biến kháng thuốc. Sự kết hợp giữa hiệu quả cao và độ an toàn tốt là yếu tố then chốt.”
**Tiến trình phê duyệt**
Hiện tại, Camizestrant vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm cuối cùng và chưa được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt chính thức. Tuy nhiên, với những kết quả đầy triển vọng từ các thử nghiệm SERENA-2 và SERENA-6, AstraZeneca dự kiến sẽ sớm nộp hồ sơ xin cấp phép lưu hành.
Các chuyên gia dự đoán rằng nếu được phê duyệt, Camizestrant có thể trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn mới cho ung thư vú HR+/HER2-, mở ra cơ hội sống lâu hơn cho hàng triệu phụ nữ trên toàn thế giới. Một số ước tính cho thấy doanh thu từ thuốc này có thể đạt tới 5 tỷ USD mỗi năm, phản ánh kỳ vọng lớn về mặt y học và tiềm năng thương mại của loại thuốc mới này.
Admin
Nguồn: VnExpress