Giá thuốc điều trị các bệnh hiếm đang chứng kiến sự leo thang đáng báo động, gây áp lực lớn lên hệ thống y tế và khả năng tiếp cận điều trị của bệnh nhân. Theo phân tích từ công ty nghiên cứu Evaluate, tại Mỹ, giá niêm yết trung bình của các loại thuốc mới được phê duyệt trong năm 2023 đã đạt mức 300.000 USD/năm, một bước nhảy vọt so với con số 180.000 USD của năm 2021, và tăng hơn gấp đôi so với mức trung bình của thập kỷ trước. Đáng chú ý, phần lớn các loại thuốc mới được chấp thuận hiện nay lại là các thuốc điều trị bệnh hiếm (orphan drugs), chiếm tới 72% tổng số thuốc được phê duyệt trong năm 2024, tăng mạnh từ tỷ lệ 51% vào năm 2019.
Giá niêm yết (Average Listed Price) là mức giá trung bình được các nhà sản xuất, nhà cung cấp hoặc đơn vị kinh doanh công bố chính thức cho một sản phẩm, trước khi áp dụng bất kỳ khoản chiết khấu, khuyến mãi hoặc giảm giá nào.
Một số loại thuốc đơn lẻ đã thiết lập kỷ lục về giá, điển hình như Lenmeldy, một liệu pháp gene một lần duy nhất để điều trị bệnh loạn dưỡng chất trắng (MLD), hiện có mức giá lên tới 4,25 triệu USD, trở thành loại thuốc đắt nhất trên thế giới. Trước đó, Zolgensma, thuốc điều trị teo cơ tủy sống, cũng có giá hơn 2,1 triệu USD cho một liệu trình. Những con số này đang tạo ra thách thức lớn cho nhiều quốc gia, kể cả các nước phát triển, trong việc đảm bảo khả năng chi trả cho bệnh nhân.
Vậy, đâu là nguyên nhân dẫn đến tình trạng giá thuốc điều trị bệnh hiếm tăng cao đến vậy?
Một trong những yếu tố chính là số lượng bệnh nhân mắc các bệnh hiếm thường rất ít, đôi khi chỉ vài nghìn người trên toàn cầu. Tuy nhiên, chi phí nghiên cứu và phát triển (R&D) để đưa một loại thuốc ra thị trường lại không hề nhỏ, thường dao động từ 300 triệu đến hơn một tỷ USD, tương đương với chi phí phát triển thuốc cho các bệnh phổ biến. Do quy mô bệnh nhân hạn chế, các công ty dược phẩm buộc phải đẩy giá thuốc lên cao gấp nhiều lần để có thể hoàn vốn đầu tư.
Ví dụ, nếu một loại thuốc điều trị bệnh hiếm được định giá 100.000 USD/năm và chỉ có 10.000 người sử dụng trên toàn thế giới, doanh thu của công ty sẽ đạt một tỷ USD. Đây chỉ là mức tối thiểu để bù đắp chi phí đầu tư ban đầu. Điều này giải thích tại sao nhiều loại thuốc điều trị bệnh hiếm, dù có giá “trên trời”, vẫn được phê duyệt và đưa ra thị trường.
Cơ chế bảo hộ độc quyền kéo dài cũng góp phần làm tăng giá thuốc. Tại Mỹ và châu Âu, các công ty phát triển thuốc điều trị bệnh hiếm được hưởng nhiều ưu đãi theo các đạo luật như Orphan Drug Act (1983). Các ưu đãi này bao gồm miễn giảm thuế, miễn lệ phí nộp hồ sơ lên FDA, và quan trọng nhất là quyền độc quyền thị trường trong 7 năm (ở Mỹ) hoặc 10 năm (ở châu Âu), ngay cả khi bằng sáng chế đã hết hạn.
Việc này làm giảm đáng kể sự cạnh tranh và cho phép các công ty tự do định giá cao, vì không có thuốc thay thế trên thị trường. Một nghiên cứu của Yale School of Medicine cho thấy, trong nhiều trường hợp, mức giá bị đội lên không phải vì chi phí mà vì khả năng “độc quyền thương mại” mà các công ty có được.
Một nghịch lý khác là các luật kiểm soát tăng giá thuốc, như Inflation Reduction Act (IRA) của Mỹ, lại gián tiếp đẩy giá thuốc mới lên cao. Để ngăn chặn tình trạng tăng giá thuốc không kiểm soát, IRA quy định mức tăng giá thuốc hàng năm không được vượt quá lạm phát. Tuy nhiên, điều này vô tình tạo động cơ để các công ty thiết lập giá khởi điểm cực kỳ cao ngay từ khi ra mắt, sau đó duy trì mức tăng nhẹ theo năm (khoảng 4–10%) để tránh bị kiểm soát.
Hệ quả là mặt bằng giá thuốc mới tăng nhanh và gần như không thể giảm. Các nhà phê bình cho rằng luật mới chỉ giải quyết phần ngọn mà không can thiệp được tận gốc vào cơ chế hình thành giá thuốc.
Tiến sĩ Sarah Butler, đến từ ADVI Health, nhận xét rằng một số mức giá được đàm phán theo luật này thậm chí còn cao hơn chi phí tự chi trả hiện tại của bệnh nhân.
Sự phát triển của liệu pháp gene và tế bào, mặc dù là một bước tiến lớn trong điều trị bệnh hiếm, cũng là một yếu tố làm tăng giá thuốc. Các liệu pháp này rất phức tạp, chi phí sản xuất cao, và quá trình bảo quản và phân phối đòi hỏi kỹ thuật cao cũng như cơ sở hạ tầng đặc biệt.
Ví dụ, Lenmeldy và Zolgensma đều là liệu pháp gene chỉ cần sử dụng một lần, nhưng có giá lần lượt là 4,25 triệu USD và 2,1 triệu USD. Các quốc gia như Đức, Pháp, Anh thường phải đàm phán giá thấp hơn so với Mỹ, nhưng mức giá cuối cùng vẫn thường trên 1-2 triệu USD, một mức chưa từng có trong lịch sử điều trị bệnh hiếm.
Thêm vào đó, các công ty thường không chia sẻ công nghệ sản xuất, làm giảm khả năng có thuốc tương đương hoặc phiên bản giá rẻ.
Một vấn đề nữa là sự thiếu cạnh tranh từ thuốc generic và biosimilar. Không giống như các thuốc phổ thông, thuốc điều trị bệnh hiếm khó bị thay thế bằng phiên bản generic (thuốc tương đương hóa học) hoặc biosimilar (thuốc sinh học tương tự). Generic là bản sao có thành phần hoạt chất giống hệt thuốc gốc, trong khi biosimilar là phiên bản gần giống của thuốc sinh học, thường dùng trong điều trị ung thư hoặc bệnh tự miễn.
Lý do cho sự thiếu cạnh tranh này nằm ở cả rào cản kỹ thuật và lợi nhuận thấp. Với quy mô bệnh nhân nhỏ, các hãng generic không mặn mà đầu tư sản xuất, trong khi các quy trình kiểm định đối với thuốc sinh học tương tự rất phức tạp và tốn kém.
Điển hình là thuốc Soliris (eculizumab), điều trị hội chứng HUS, được định giá 410.000 USD mỗi năm tại Mỹ và tới 700.000 USD tại Canada. Dù đã ra đời từ năm 2007, đến nay vẫn rất ít sản phẩm cạnh tranh trên thị trường vì rào cản pháp lý và kỹ thuật.
Admin
Nguồn: VnExpress
