Keytruda, loại thuốc điều trị ung thư hàng đầu thế giới của hãng dược phẩm Merck, đang đứng trước những thách thức lớn dù đã mang lại cuộc cách mạng trong điều trị ung thư. Sự xuất hiện của các phiên bản biosimilar (thuốc tương tự sinh học) giá rẻ hơn vào năm 2028 dự kiến sẽ khiến Merck mất hàng chục tỷ đô la doanh thu. Để duy trì vị thế, hãng đã phát triển Keytruda Qlex, một phiên bản tiêm dưới da vừa được FDA phê duyệt.
Thành công của Keytruda bắt nguồn từ cơ chế hoạt động đột phá, được vinh danh bằng giải Nobel Y học năm 2018. Khác với hóa trị và xạ trị truyền thống tấn công trực tiếp vào tế bào ung thư, Keytruda thuộc nhóm liệu pháp miễn dịch, hoạt động như một công tắc kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể.
Công trình nghiên cứu của hai nhà khoa học James P. Allison và Tasuku Honjo đã phát hiện ra cách tế bào ung thư “ẩn mình” bằng cách tạo ra protein PD-L1. Protein này gắn vào thụ thể PD-1 trên tế bào miễn dịch T, gửi tín hiệu giả “Tôi là tế bào lành tính, đừng tấn công”. Keytruda, một kháng thể đơn dòng, có tác dụng ngăn chặn sự kết hợp này. Bằng cách “tháo phanh” hệ miễn dịch, Keytruda giúp tế bào T nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả.
Đột phá này đã giúp Keytruda được FDA và nhiều cơ quan y tế phê duyệt cho hơn 40 chỉ định điều trị khác nhau. Thuốc có tác dụng trên nhiều loại ung thư, từ ung thư phổi không tế bào nhỏ, ung thư hắc tố phổ biến đến các dạng ung thư khó điều trị như ung thư vú bộ ba âm tính. Đặc biệt, Keytruda còn được phê duyệt “không phân biệt khối u”, có nghĩa là nó có thể được sử dụng cho bất kỳ khối u rắn nào có dấu ấn sinh học di truyền cụ thể, mở ra cơ hội điều trị cho nhiều bệnh nhân. Khả năng kéo dài thời gian sống và trì hoãn tiến triển bệnh đã đưa Keytruda trở thành lựa chọn hàng đầu trong nhiều phác đồ điều trị ung thư trên toàn cầu.
Câu chuyện của cựu Tổng thống Mỹ Jimmy Carter là một minh chứng điển hình cho hiệu quả của liệu pháp này. Năm 2015, ở tuổi 91, ông được chẩn đoán mắc ung thư hắc tố di căn đến não và gan. Sau khi điều trị bằng liệu pháp miễn dịch có Keytruda, bệnh của ông đã thuyên giảm hoàn toàn, trở thành biểu tượng về hy vọng và tiềm năng của thuốc.
Tuy nhiên, thành công của Keytruda đi kèm với hai thách thức lớn: chi phí và tác dụng phụ. Việc kích hoạt hệ miễn dịch mạnh mẽ có thể gây ra “tác dụng phụ qua trung gian miễn dịch”, khiến tế bào T tấn công nhầm vào các cơ quan khỏe mạnh, gây viêm nghiêm trọng ở phổi, ruột, gan hoặc các tuyến nội tiết, đòi hỏi can thiệp y tế kịp thời. Các nghiên cứu cho thấy khoảng 15-30% bệnh nhân sử dụng liệu pháp ức chế điểm kiểm soát miễn dịch gặp phải tác dụng phụ từ trung bình đến nặng.
Chi phí điều trị cũng là một rào cản lớn. Tại Mỹ, một liều Keytruda có giá hơn 12.000 USD cho mỗi ba tuần điều trị. Tại Việt Nam, nơi thuốc được cấp phép từ năm 2017, mỗi lọ thuốc có giá từ 55 đến 65 triệu đồng, và phác đồ điều trị có thể lên đến hàng trăm triệu hoặc tỷ đồng. Do chưa được bảo hiểm y tế chi trả, chi phí này là gánh nặng lớn cho bệnh nhân và gia đình.
Để giảm bớt gánh nặng cho bệnh nhân, Bộ Y tế đang triển khai chương trình hỗ trợ thuốc Keytruda giai đoạn 2024-2026 tại gần 50 bệnh viện trên cả nước. Chương trình áp dụng cơ chế đồng chi trả, ví dụ mua hai lọ được tặng hai lọ trong mỗi chu kỳ, giúp giảm đáng kể chi phí.
Trong bối cảnh đó, các giải pháp thay thế đang dần xuất hiện. Biosimilar, các phiên bản thuốc có cấu trúc và hiệu quả tương đương thuốc gốc nhưng được sản xuất với chi phí thấp hơn sau khi bằng sáng chế hết hạn, được xem là chìa khóa.
Pembroria, một phiên bản Pembrolizumab do Nga sản xuất, đã được cấp phép ở một số thị trường, bao gồm cả Việt Nam, với giá 18 triệu đồng một lọ, chưa được bảo hiểm y tế chi trả. Các chuyên gia kỳ vọng rằng sự cạnh tranh từ các thuốc biosimilar sẽ làm giảm giá thành, giúp nhiều người bệnh được tiếp cận với liệu pháp miễn dịch tiên tiến này, đặc biệt ở các quốc gia có thu nhập thấp và trung bình.
Admin
Nguồn: VnExpress
