Trong lịch sử, việc tìm kiếm phương pháp chữa bệnh của loài người là một quá trình dài, dựa trên kinh nghiệm tích lũy từ vô số lần thử nghiệm. Các truyền thuyết cổ xưa kể rằng Thần Nông đã nếm thử hàng trăm loại cây cỏ mỗi ngày để tìm ra dược liệu, từ đó biên soạn nên cuốn “Thần Nông bản thảo” ghi chép về 365 vị thuốc. Tương tự, y học phương Tây cũng ghi nhận nhiều câu chuyện về sự ra đời tình cờ của các phương thuốc.
Tuy nhiên, ngày nay, việc nghiên cứu và phát triển thuốc mới đã trở nên có định hướng và khoa học hơn, không còn dựa vào may mắn hay những phát hiện ngẫu nhiên. Quá trình này bao gồm hai giai đoạn chính: tiền lâm sàng và lâm sàng.
Ở giai đoạn tiền lâm sàng, các nhà khoa học tiến hành nghiên cứu sâu về cơ chế bệnh sinh, tìm kiếm những bất thường ở cấp độ phân tử. Từ đó, họ sàng lọc và thử nghiệm hàng nghìn hợp chất để tìm ra những chất có khả năng điều chỉnh hoặc phục hồi các hoạt động sinh học bị rối loạn. Quá trình này bao gồm đánh giá hiệu lực, độ an toàn và khả năng hấp thu của các hợp chất, cho đến khi tìm được ứng viên tiềm năng nhất để phát triển thành thuốc.
Khi các kết quả ban đầu từ phòng thí nghiệm cho thấy tác dụng chữa bệnh và độ an toàn trên động vật, các nhà nghiên cứu sẽ tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người tình nguyện.
Giai đoạn 3 của thử nghiệm lâm sàng được thực hiện trên quy mô lớn, với hàng trăm đến hàng nghìn bệnh nhân. Thuốc mới sẽ được so sánh với phương pháp điều trị tiêu chuẩn để xác nhận hiệu quả và tính an toàn. Nếu kết quả khả quan, đơn vị nghiên cứu sẽ nộp hồ sơ để xin cấp phép lưu hành thuốc ra thị trường. Các cơ quan quản lý dược phẩm quốc gia, như Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), sẽ xem xét và phê duyệt.
Sau khi được đưa ra thị trường, thuốc vẫn tiếp tục được theo dõi và đánh giá trong giai đoạn 4 của nghiên cứu lâm sàng. Nếu phát hiện bất kỳ tác dụng bất lợi nào, thuốc có thể bị thu hồi giấy phép.
Theo các báo cáo y học trên thế giới, trung bình phải mất từ 10 đến 15 năm và khoảng 800 triệu đô la Mỹ để nghiên cứu và phát triển thành công một loại thuốc mới, từ giai đoạn khám phá đến khi được đưa vào điều trị.
Với quy trình phức tạp và chi phí khổng lồ như vậy, luật pháp bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ thông qua bằng sáng chế có thời hạn lên đến 20 năm, cho phép các hãng dược phẩm độc quyền sản xuất, thu hồi vốn và tạo lợi nhuận để tái đầu tư vào nghiên cứu các loại thuốc tiếp theo. Trong đại dịch Covid-19, cuộc chạy đua sản xuất vaccine đã chứng minh điều này, khi chỉ một số ít các công ty như Moderna và Pfizer thành công và bán vaccine với giá cao hơn nhiều so với chi phí sản xuất.
Việt Nam cũng tuân thủ các bước nghiên cứu và phát triển thuốc tương tự. Điều này giải thích phần nào lý do tại sao Việt Nam chưa có nhiều đóng góp thuốc mới cho nhân loại. Nhiều ý tưởng mới chỉ dừng lại ở các luận án y khoa do thiếu kinh phí để triển khai thành sản phẩm thực tế.
Đối với việc nhập khẩu thuốc mới từ nước ngoài, pháp luật Việt Nam có các quy định cụ thể về thử nghiệm lâm sàng.
Thông tư 03/2012/TT-BYT quy định về các trường hợp được miễn thử nghiệm lâm sàng, bao gồm thuốc đã được lưu hành hợp pháp ít nhất 5 năm tại nước xuất xứ và được cơ quan có thẩm quyền của nước đó xác nhận là an toàn và hiệu quả, có cùng đường dùng, hàm lượng và chỉ định tương tự như ở Việt Nam.
Thông tư 12/2025/TT-BYT đã nới lỏng điều kiện này, chỉ yêu cầu thuốc phải được cấp phép lưu hành tại ít nhất một quốc gia trên thế giới và có đầy đủ dữ liệu lâm sàng theo tiêu chuẩn của Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cơ quan Quản lý Chặt chẽ (SRA).
Tuy nhiên, trong các tình huống y tế khẩn cấp, Bộ Y tế có thể quyết định cho phép sử dụng thuốc tại Việt Nam mà không cần đáp ứng đầy đủ các điều kiện trên. Ví dụ, trong đợt dịch Covid-19, Việt Nam đã nhanh chóng chấp thuận sử dụng các loại vaccine được cấp phép ở Mỹ, Anh và Trung Quốc mà không cần thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam.
Ngày 31/10, Bộ Y tế đã ban hành quyết định số 628/QĐ-QLD cấp giấy đăng ký lưu hành cho 14 loại vaccine và sinh phẩm tại Việt Nam trong thời hạn 3 năm, bao gồm thuốc Pembroria (hoạt chất chính là Pembrolizumab) do công ty Limited Liability “PK-137” (Nga) sản xuất và được đăng ký bởi một cơ sở ở Các Tiểu Vương quốc Ả Rập Thống nhất.
Pembrolizumab là một kháng thể đơn dòng được sử dụng để điều trị các loại ung thư. Hiện tại, Việt Nam đang sử dụng thuốc Keytruda của hãng Merck có chứa thành phần này. Tại Nga, Pembroria được phê duyệt vào tháng 4/2022 theo “cơ chế đăng ký cấp tốc” do lo ngại thiếu hụt thuốc Keytruda sau các lệnh trừng phạt kinh tế.
Theo các quy định hiện hành của Việt Nam, Pembroria không được coi là thuốc mới và không phải trải qua thử nghiệm lâm sàng trước khi được cấp phép lưu hành.
Bộ Y tế cho biết Pembroria đã có đầy đủ hồ sơ lâm sàng giai đoạn 1, 2 và 3, nhưng chưa công bố chi tiết về kết quả. Mặc dù Cục Quản lý Dược khẳng định thuốc Pembroria đã hoàn thành các nghiên cứu lâm sàng vào năm 2024, nhưng vẫn yêu cầu cơ sở đăng ký phải cập nhật tiến độ nghiên cứu lâm sàng theo dõi tính sinh miễn dịch giai đoạn III mỗi 3 tháng và nộp hồ sơ dữ liệu cập nhật khi kết thúc thời gian nghiên cứu.
Điều này, dù được Cục giải thích là “yêu cầu bắt buộc đối với nhóm thuốc sinh phẩm tương tự”, vẫn gây ra những lo ngại nhất định, đặc biệt là khi thuốc được cấp phép ở Nga theo cơ chế “đăng ký cấp tốc”.
Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), Việt Nam ghi nhận khoảng 165.000 ca mắc mới và 115.000 ca tử vong do ung thư mỗi năm. Việc có thêm một cơ hội tiếp cận với thuốc mới, chi phí thấp hơn, mang lại thêm hy vọng sống cho người bệnh.
Giá thuốc Pembroria được ước tính thấp hơn hoặc tương đương với các sản phẩm có cùng hoạt chất. Dự kiến thuốc sẽ có mặt trên thị trường Việt Nam vào năm 2026, nhưng nhiều bệnh nhân đã bày tỏ sự sốt ruột và tìm đến tôi để được tư vấn. Một số câu hỏi khiến tôi rất suy nghĩ: “Thuốc đã chứng minh hiệu quả lâm sàng đến đâu?”, “Nếu tôi đồng ý điều trị bằng Pembroria, tôi sẽ là khách hàng hay bệnh nhân tham gia vào quá trình theo dõi tính sinh miễn dịch giai đoạn III?”.
Tôi cho rằng đó là những câu hỏi chính đáng mà Cục Quản lý Dược nên giải thích một cách thấu đáo.
Đối với bệnh nhân ung thư, đặc biệt là những bệnh nhân nghèo không có nhiều tiền để lựa chọn và không có nhiều thời gian để thử nghiệm, mọi quyết định đều có thể là quyết định cuối cùng. Nếu không thể giúp họ nhiều hơn, ít nhất chúng ta cần minh bạch thông tin để họ có thể đưa ra quyết định phù hợp nhất với tình trạng của mình.
Quan Thế Dân
Admin
Nguồn: VnExpress
