Một nghiên cứu đăng trên Tạp chí Y học New England hồi cuối tháng 6 vừa qua đã công bố kết quả đầy hứa hẹn: một năm sau khi được điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc, 10 trên tổng số 12 người tham gia nghiên cứu không còn cần đến insulin bổ sung.
Theo Giacomo Lanzoni, nhà nghiên cứu tại Trường Y khoa Miller, Đại học Miami, đây là một “công trình mang tính bước ngoặt”. Kỹ thuật nuôi cấy tế bào trong phòng thí nghiệm này có tiềm năng mở rộng quy mô, mang lại hy vọng phục hồi khả năng sản xuất insulin cho nhiều bệnh nhân tiểu đường type 1.
Tiểu đường type 1 là một bệnh tự miễn, trong đó hệ miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy. Sự thiếu hụt insulin khiến đường không thể đi vào tế bào để tạo năng lượng, dẫn đến tích tụ trong máu và gây ra các biến chứng nguy hiểm.
Felicia Pagliuca, tác giả nghiên cứu, Phó Chủ tịch cấp cao tại Vertex Pharmaceuticals, nhấn mạnh: “Con người không thể sống sót nếu không có insulin”.
Trong hơn một thế kỷ qua, insulin tiêm đã là liệu pháp duy trì sự sống cho bệnh nhân tiểu đường type 1. Tuy nhiên, các công cụ hỗ trợ như máy theo dõi glucose và bơm insulin vẫn còn nhiều hạn chế. Mức đường huyết an toàn chỉ nằm trong một phạm vi rất hẹp: nếu quá cao có thể gây tổn thương thận, thần kinh, mắt; nếu quá thấp có thể dẫn đến ngất xỉu hoặc thậm chí nguy hiểm đến tính mạng.
Bà Pagliuca cho biết, bệnh nhân thực sự rất cần những liệu pháp mới hiệu quả hơn.
Năm 2023, Cơ quan quản lý dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt một phương pháp thay thế tế bào bị mất bằng cách sử dụng tế bào tuyến tụy từ người hiến tặng đã qua đời. Mặc dù vậy, phương pháp này còn hạn chế do nguồn cung tạng hiến hạn chế và chất lượng tế bào không phải lúc nào cũng đảm bảo.
Để giải quyết vấn đề này, Vertex đã phát triển một kỹ thuật nuôi cấy tế bào đảo tụy từ tế bào gốc người, sử dụng hỗn hợp các chất dinh dưỡng và hóa chất đặc biệt. Các cụm tế bào này sau đó được cấy vào gan thay vì tuyến tụy, và chúng vẫn hoạt động hiệu quả tại vị trí mới.
Trong thử nghiệm lâm sàng trên 14 bệnh nhân, các bác sĩ đã truyền hàng trăm triệu tế bào đảo tụy nuôi cấy vào tĩnh mạch. Theo bà Pagliuca, các tế bào này bắt đầu hoạt động gần như ngay lập tức, cảm nhận mức đường trong máu và sản xuất insulin tương ứng. Sau khi được điều trị đầy đủ bằng liệu pháp có tên zimislecel, 10 trong số 12 người không còn cần đến insulin bổ sung sau một năm. Hai người còn lại giảm nhu cầu insulin tới 70%.
Tom Donner, Giám đốc Trung tâm Tiểu đường Johns Hopkins, nhận xét: “Việc không còn phụ thuộc vào insulin là một thành tựu đáng kể”. Ông cho biết điều này giúp giảm đáng kể gánh nặng tâm lý cho bệnh nhân.
Mặc dù phần lớn bệnh nhân dung nạp tốt liệu pháp này, Vertex cũng ghi nhận hai ca tử vong không liên quan và một số tác dụng phụ. Một trường hợp tử vong do biến chứng phẫu thuật, trường hợp còn lại liên quan đến chấn thương não trước đó.
Các tác dụng phụ khác bao gồm tiêu chảy, đau đầu, buồn nôn và nhiễm Covid-19, chủ yếu là do tác dụng của thuốc ức chế miễn dịch, cần thiết để ngăn cơ thể đào thải các tế bào mới. Bệnh nhân phải tiếp tục sử dụng các thuốc này để bảo vệ tế bào.
Ông Lanzoni cảnh báo: “Ức chế miễn dịch không phải là chuyện đơn giản”. Ông hy vọng rằng trong tương lai sẽ có những liệu pháp không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch lâu dài, và đây cũng là một hướng nghiên cứu đầy hứa hẹn.
Hiện tại, Vertex đang mở rộng thử nghiệm lên 50 bệnh nhân, phần lớn đã được điều trị đầy đủ. Dữ liệu từ nhóm bệnh nhân này sẽ là cơ sở để công ty nộp đơn xin FDA phê duyệt vào năm 2026.
Admin
Nguồn: VnExpress
