Một nghiên cứu mới đây đã mang lại hy vọng lớn cho bệnh nhân ung thư máu với phương pháp điều trị CAR-T cải tiến, hứa hẹn hiệu quả cao hơn và chi phí thấp hơn đáng kể. Điểm đặc biệt của liệu pháp này là khả năng thu nhỏ đáng kể các khối u chỉ sau 28 ngày thử nghiệm.
Liệu pháp CAR-T, một phương pháp miễn dịch trị liệu tiên tiến, hoạt động bằng cách tái lập trình tế bào T của bệnh nhân để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Tuy nhiên, quy trình truyền thống đòi hỏi phải lấy tế bào từ cơ thể bệnh nhân, nuôi cấy và biến đổi gen trong phòng thí nghiệm, trước khi truyền ngược lại vào cơ thể. Quá trình này thường kéo dài từ ba đến sáu tuần, tốn kém và phức tạp về mặt hậu cần, khiến chi phí điều trị có thể lên tới hơn 139.200 USD.
Để giải quyết những hạn chế này, một nhóm chuyên gia từ Viện Huyết học, Bệnh viện Union, Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Trung (Vũ Hán) đã phát triển một giải pháp mới sử dụng vectơ virus. Vectơ virus, một loại virus đã được biến đổi để mang vật liệu di truyền, có khả năng định vị và lập trình lại tế bào T ngay trong cơ thể bệnh nhân, giúp chúng biểu hiện thụ thể nhắm vào tế bào ung thư. Nhóm nghiên cứu gọi đây là sản phẩm “sẵn sàng sử dụng”, thay vì một loại thuốc cần cá nhân hóa cho từng bệnh nhân.
Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một, bốn bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy, một dạng ung thư máu phổ biến, đã được truyền tĩnh mạch vectơ virus từ ngày 19/11 đến 20/1. Phương pháp mới này đã rút ngắn thời gian điều trị xuống chỉ còn 72 giờ, loại bỏ các bước trung gian tốn thời gian như thu thập tế bào, nuôi cấy và hóa trị tiền truyền.
Kết quả theo dõi đến ngày 1/4 cho thấy hai bệnh nhân đã đạt được trạng thái thuyên giảm hoàn toàn, các tổn thương khối u biến mất. Hai bệnh nhân còn lại cũng có những phản ứng tích cực, với khối u co lại rõ rệt vào ngày thứ 28.
Nghiên cứu này, được công bố trên tạp chí y khoa Lancet vào đầu tháng 7, đã được một nền tảng chuyên môn về liệu pháp tế bào tại Trung Quốc đánh giá là một “sự kiện quan trọng” của ngành. Bài báo nhấn mạnh rằng nếu công nghệ này được thử nghiệm trên quy mô lớn, chi phí điều trị có thể giảm hơn 80%, đồng thời thay đổi đáng kể mô hình CAR-T hiện tại.
Hướng đi đầy triển vọng này không chỉ thu hút sự chú ý của giới khoa học Trung Quốc. Vào tháng 6 vừa qua, Capstan Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học tại California, cũng đã công bố hệ thống phân phối gene để tạo tế bào CAR-T in vivo và quan sát thấy khả năng kiểm soát khối u trên động vật. Nghiên cứu này đã được công bố trên tạp chí Science, cho thấy tiềm năng to lớn của phương pháp tiếp cận mới trong điều trị ung thư.
Admin
Nguồn: VnExpress
